甲肝:治療罕見兒童肝病的新藥獲得批準(zhǔn)
據(jù)報道，fda通知位于斯德哥爾摩的瑞典orphaninternationalab公司，批準(zhǔn)該公司的orfadin膠囊--一種罕見病用藥--作為治療先天性i型酪氨酸血癥(hti)時，對苯丙氨酸和酪氨酸進行飲食控制時的附加劑。這種產(chǎn)品在1995年5月16日被fda授予罕見病用藥。先天性i型酪氨酸血癥是一種罕見的遺傳性代謝性病癥，其特征是患者體內(nèi)缺乏能夠分解酪氨酸的酶。這種病癥最常見的形式是急性i型酪氨酸血癥,如果不能治愈，在新生兒剛出生的第一年會有致命的危險。這種病還有一種慢性和次慢性的形式，表現(xiàn)為病程較長，如果得不到治愈，同樣有致命危險。orfadin膠囊(nitisinone)沒有已知的禁忌癥。如果不能充分地限制對酪氨酸和苯丙氨酸的吸收，就會造成血漿中的酪氨酸水平升高，導(dǎo)致對皮膚、眼睛，及神經(jīng)系統(tǒng)的毒害作用。臨床實驗中，用orfadin進行治療和飲食控制的病人，能產(chǎn)生暫時性的血小板減少癥(3%)和白細(xì)胞減少癥(3%)或者兩者同時發(fā)生(1.5%)。在治療時，血小板和白細(xì)胞數(shù)量要有規(guī)律地進行監(jiān)控。由于治療時已發(fā)生了肝腫瘤和肝衰竭，因此建議治療時要通過成像術(shù)和實驗室檢測進行有規(guī)律的肝監(jiān)控，這其中也包括對血清的α-胎兒球蛋白的監(jiān)控。
